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行業資訊

全球罕見病藥物市場熱度居高不下

發表于:2019-11-07 14:06  瀏覽次數:

    醫藥網11月7日訊 近年來,全球罕見病用藥市場熱度居高不下,越來越多的罕見病用藥(孤兒藥)進入臨床Ⅱ、Ⅲ期研發階段,多個國家和地區市場成熟,年獲批罕見病用藥數量顯著增長。我國也陸續推出降低罕見病用藥進口關稅、加速罕見病用藥審評審批、將罕見病用藥納入醫保等政策,不斷激發國內藥企的研發動力,以解決罕見病患者用藥難題。
 
    全球罕見病藥物市場持續快速增長
 
    罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱。根據世界衛生組織的定義,罕見病為患病人數占總人口0.65‰~1‰的疾病。由于國情不同,世界各地對罕見病的認定標準存在一定的差異。例如,美國將罕見病定義為患病人數少于20萬人的疾病;歐洲將罕見病定義為發病率低于1/2000的疾病。我國尚無明確的罕見病定義,但普遍共識為成人患病率低于五十萬分之一、新生兒中發病率低于萬分之一的疾病可定義為罕見病。基于以上定義估算,美國已有超過7000種疾病被定義為罕見病,其中只有大約400種罕見病有相應的治療藥物獲批。全球范圍內,罕見病患者總數已達到3億人,我國罕見病患病人數約為2000萬,且每年新增患者超過20萬。
 
    近年來,罕見病用藥研發已成為新藥研發的主戰場。數據顯示,2018年全球罕見病用藥市場規模為 1310 億美元,并以12.3%的年復合增長率快速增長,預計到2024年,罕見病用藥市場規模將達到2420 億美元(見圖1)。罕見病用藥市場增速是同時期非罕見病用藥市場增速(6%)的兩倍,預計到2024年,罕見病用藥在處方藥市場中的占比將首次突破20%。
 
 
    孤兒藥資格及獲批數量增長明顯
 
    美國《孤兒藥法案》實施前(1983年前),美國FDA批準的所有新藥中,只有38種用來治療罕見病。《孤兒藥法案》通過后的1983~2018年,FDA批準上市的孤兒藥達770個,授予孤兒藥資格約4860個;2014~2018年,FDA授予孤兒藥資格及孤兒藥獲批數量較1998年前顯著增長(見表)。
 
 
    2018年,FDA批準了59個新分子實體,其中有34個(占比58%)新藥用于治療罕見病。在FDA授予孤兒藥資格的新藥中,70%用于腫瘤治療,其中與非霍奇金淋巴瘤(NHL)適應證相關的孤兒藥資格達到270個,其次是急性髓性白血病(220個)和胰腺癌(189個)。這也表明,當下腫瘤類疾病依舊是最缺有效治療手段的疾病。
 
    Tuf t s CSDD(塔夫茨大學藥品研發中心)統計數據顯示,2015年全球孤兒藥的臨床試驗數為766個,到2018年增長到942個,年增長率為8.9%。在孤兒藥的臨床試驗中,約84%的臨床試驗處于Ⅰ、Ⅱ期開發階段。近年來,孤兒藥Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗的年增長率超過12%,為Ⅰ期臨床試驗增長率的兩倍多,預示著孤兒藥研發投入逐漸顯現成效(見圖2)。
 
 
    我國多項政策解決罕見病患者用藥難題
 
    2018年以前,我國沒有建立罕見病種類的統計數據和病種目錄,也無明確的罕見病用藥定義。自2018年起,我國陸續出臺相關政策,支持罕見病藥物市場發展,以解決罕見病患者用藥難題。
 
    2018年5月,國家衛生健康委、科技部、工信部等五部門聯合印發了《第一批罕見病目錄》,121種疾病被列入罕見病目錄,我國對罕見病的管理逐漸加強。2019年2月召開的國務院常務會議決定對首批21個罕見病藥品和4個原料藥實行降稅優惠。多項政策的落實,極大地改善了罕見病患者“病無所醫、醫無所藥、藥無所保”的窘境,也增強了國內藥企加大對罕見病用藥研發投入的信心。
 
    目前,我國已誕生了北海康成、應諾醫藥、北京科信必成等罕見病用藥研發企業。其中,北海康成建立了罕見病藥物研發與商業一體化平臺,通過引進國外技術、自主創新等方式,推動罕見病用藥盡快上市。
 
    罕見病用藥的特點決定了其高昂的定價。全球范圍內的很多國家和地區建立了完善的罕見病用藥支付體系,商業保險大大緩解了罕見病患者的經濟壓力。在我國,罕見病用藥的配套支付機制仍需探索。
 
    根據《2019中國罕見病藥物可及性報告》,截至今年2月,已經在我國上市且有罕見病適應證的藥物有55種,其中29種被納入醫保,涉及18種罕見病,9種罕見病藥物被列入國家醫保目錄甲類報銷,用于11種罕見病適應證,患者使用時無需自付。隨著2019年版國家醫保藥品目錄的公布和國家醫保談判的展開,相信會有更多的罕見病藥物被納入醫保報銷范疇。未來,完善的支付體系會大大活躍國內罕見病藥物市場,也將會有更多的國內藥企投入罕見病用藥的研發,改變罕見病患者可選擇藥物極少或無藥可治的困境。

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